一種實驗性藥物能通過削弱癌細胞能量來源的方式攻擊腦腫瘤組織，并已通過了小鼠實驗和人體組織培養測試。實驗顯示，這種藥物能摧毀90%—95%的惡性神經膠質瘤，且無明顯副作用，未來有望替代現有化療藥物，引導腦癌治療方向。相關論文將作為封面文章發表在4月出版的《藥物化學》雜志上。
這種由美國休斯敦衛理公會肯尼迪腦腫瘤研究中心副主任戴維·巴斯金和研究部主管馬丁·夏普博士設計的藥物名為“MP-MUS”。在動物和人體組織的實驗中，MP-MUS都表現良好，未對健康的大腦細胞造成過不利影響。
巴斯金說：“我們過去的工作表明，在進入腫瘤細胞前，MP-MUS的毒性都非常低。只有到達癌細胞內部后，它才會改變活性形式，進入戰斗狀態。它就像是一個智能炸彈，只會攻擊腫瘤細胞而不傷及健康的大腦細胞。據我所知，這是第一例選擇性線粒體化療類藥物，我們相信它代表了今后腦癌治療的方向。”
對腦腫瘤患者而言，可供選擇的療法十分有限。因為腦腫瘤所處的位置特殊，且經常會滲入健康組織當中，能進行手術切除的可能性極小。目前而言，最有效的療法就是化療，臨床上常用的是一個名為替莫唑胺的藥物，但只能將患者的壽命延長9到15個月，且期間病人生活質量并不理想。出于這一原因，巴斯金說，他和世界各地的研究人員一直在尋找新的治療方法，如開發能夠幫助人體免疫系統識別和清除腫瘤細胞的疫苗，基因療法以及靶向腫瘤細胞線粒體療法等。此次研究發現，與傳統藥物替莫唑胺相比，MP-MUS只需更小的劑量就能達到效果，在健康細胞中的濃度也屬正常范圍。
神經膠質瘤由大腦中的星形膠質細胞發展而來。這種腫瘤在中樞神經系統所有腫瘤中的占比高達20%—30%。線粒體經常被稱作是細胞的“發電站”,在癌細胞中也是如此。沒有健康的線粒體，癌細胞就不能生長和分裂。研究人員此前發現一種被稱為MAO-B的酶只在腦腫瘤細胞中才會過度表達，并且當它們被攻擊時，作為一種防御反應，還會分泌出更多的MAO-B。這就是新藥MP-MUS的目標。這意味著，在MP-MUS對腫瘤細胞的線粒體進行攻擊時，健康細胞將不會受到影響。
據悉，休斯敦衛理公會肯尼迪腦腫瘤研究中心目前已和相關公司達成了共同開發MP-MUS的協議，正在準備進行藥物毒理學研究。他們希望這種實驗藥物能夠在2016年或2017年進入臨床試驗。
