2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》實施以來，我國藥品注冊管理工作發(fā)生了積極變化，但由于我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“多、小、散”的格局未發(fā)生根本改變，藥品重復(fù)研發(fā)和申報現(xiàn)象還將在一定時間內(nèi)持續(xù)存在。此外，隨著新藥創(chuàng)制重大專項的推進，創(chuàng)新藥物申報明顯增加。但我國技術(shù)審評資源和能力與發(fā)達國家相比差距明顯，造成了審評在藥品的研發(fā)全過程中占時過長，藥品技術(shù)審評工作面臨嚴峻挑戰(zhàn)，藥品審評審批工作方式、流程和環(huán)節(jié)設(shè)計亟待加以改進。
為了深化改革和不斷完善藥品注冊管理體制和機制，進一步提高審評審批工作的質(zhì)量和效益，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展，國家食品藥品監(jiān)管局組織起草了《關(guān)于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）。
在2007年修訂的《藥品注冊管理辦法》和2009年出臺的《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》的基礎(chǔ)上，《意見》對藥品技術(shù)注冊審評工作進行了完善和調(diào)整，并在以下幾個方面有明顯突破和創(chuàng)新。
一是轉(zhuǎn)變創(chuàng)新藥審評的理念，為創(chuàng)新藥物研發(fā)營造良好環(huán)境。首先是更加注重創(chuàng)新藥的臨床價值，鼓勵有臨床需求、具有較好治療作用等，具有自主知識產(chǎn)權(quán)的藥物研制，對這些藥物將加快審評。其次是更加遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律。在審評時更注重對立題依據(jù)的審核和臨床試驗方案的審查，強調(diào)臨床方案中對受試者的保護和風(fēng)險管理要求。同時，依據(jù)研發(fā)規(guī)律，使創(chuàng)新藥的資料要求更加科學(xué)合理，如以往新藥注冊時要求在申報時就提供完整的劑型、規(guī)格、工藝甚至質(zhì)量標準等資料，而且不可變更。現(xiàn)在則可以根據(jù)研發(fā)進展，逐漸探索、逐步明確，依據(jù)科學(xué)數(shù)據(jù)，階段性增補、變更和完善申報資料，在創(chuàng)新藥申報生產(chǎn)時才要求提供上述完整資料。再次，更加注重對創(chuàng)新藥研發(fā)的科學(xué)引導(dǎo)。對創(chuàng)新藥物注冊申請，實施早期介入、分階段指導(dǎo)等措施，加強指導(dǎo)和溝通交流；對列入國家科技計劃重大專項的創(chuàng)新藥物注冊申請，實行加快審評，全程跟蹤，重點指導(dǎo)，試行審評工作聯(lián)系人制度，及時跟蹤審評進展。
二是調(diào)整仿制藥審評策略，合理配置審評資源。首先，確定仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域。根據(jù)我國仿制藥目前的研發(fā)申報水平，積極探索在審評時通過藥品的上市價值評估，對于屬于鼓勵范圍內(nèi)的仿制藥品種，采取鼓勵措施。屬于臨床供應(yīng)不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負擔(dān)性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥和特殊人群用藥，以及其他經(jīng)評估確認為臨床急需的藥品，實行優(yōu)先審評。其次，優(yōu)化審評流程，在仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域試點流程再造。在不降低技術(shù)標準的前提下，簡化了不必要的行政程序，針對優(yōu)先審評的仿制品種，探索實施生物等效性試驗備案制管理。對優(yōu)先審評仿制藥，通過單獨排序、調(diào)整生產(chǎn)現(xiàn)場檢查、檢驗程序、優(yōu)化審評流程，提高審評效率。再次，提高仿制藥質(zhì)量，明確把技術(shù)審評重點放在仿制藥與參比制劑的一致性研究上。鼓勵申請人在產(chǎn)品開發(fā)比較成熟，能夠工業(yè)化生產(chǎn)后再行申報，使得有限審評資源能合理運用。
三是加強藥物臨床試驗質(zhì)量管理。無論是在創(chuàng)新藥物審評還是在兒童藥物的研發(fā)鼓勵措施中，都強調(diào)受試者保護，加大不良反應(yīng)監(jiān)測力度。《意見》明確提出要提高倫理委員會倫理審查水平，確保藥物臨床試驗倫理審查的獨立性，確保倫理委員會能夠履行保護受試者權(quán)益和安全的職責(zé)。同時，要落實參與臨床試驗各方的質(zhì)量安全責(zé)任。進一步明確臨床試驗相關(guān)方，包括申請人、臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會等的責(zé)任和義務(wù)。加大藥物臨床試驗的信息公開，引入社會監(jiān)督機制，加大違規(guī)處罰力度，發(fā)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或資料造假的，不予審評，并取消臨床試驗機構(gòu)或相關(guān)試驗專業(yè)的藥物臨床試驗資格。
四是鼓勵兒童藥物的研制。《意見》專門就兒童藥物研發(fā)提出鼓勵措施。鼓勵生產(chǎn)企業(yè)積極研發(fā)仿制藥的兒童專用規(guī)格和劑型。對兒童專用規(guī)格和劑型的申請，立題依據(jù)充分且具有臨床試驗數(shù)據(jù)支持的優(yōu)先審評。加強兒童用藥不良反應(yīng)監(jiān)測。會同有關(guān)部門研究兒童用藥在招標、定價、醫(yī)保等方面的綜合鼓勵措施，并提出要健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥規(guī)范等。
此次改革中，國家食品藥品監(jiān)管局將制定相關(guān)配套措施，注重政策的協(xié)調(diào)配合，主要涉及《藥品注冊管理辦法》的修訂；審評審批資源的優(yōu)化配置；鼓勵境外注冊和提高審評審批透明度；以及跨部門協(xié)調(diào)政策等。
新聞發(fā)布會現(xiàn)場
國家食品藥品監(jiān)管局藥品注冊司司長王立豐
