基因治療中最重要的一個(gè)環(huán)節(jié)是選擇適當(dāng)?shù)幕蜉d體(Vector), 以將安裝在其上的重組治療基因準(zhǔn)確運(yùn)送到靶細(xì)胞。用于基因治療的載體主要有病毒和非病毒兩大類,其中病毒載體研究較多,在使用中一般都需要重新構(gòu)建,除去其致病性的復(fù)制區(qū)和感染區(qū),并以治療基因去而代之，然后再通過(guò)病毒“感染”方式植入療效基因。質(zhì)粒DNA作為一種新的非病毒轉(zhuǎn)基因載體，優(yōu)點(diǎn)是安全可靠、穩(wěn)定、對(duì)外源基因的容納量不限、不會(huì)引起免疫系統(tǒng)反應(yīng)及易于生產(chǎn)等; 缺點(diǎn)是基因表達(dá)的時(shí)間短、轉(zhuǎn)染效率較低等， 質(zhì)粒DNA作為生物藥劑的應(yīng)用對(duì)生產(chǎn)過(guò)程及產(chǎn)品質(zhì)量提出了很高的要求。質(zhì)粒DNA必須達(dá)到與其它生物藥劑同樣的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。所以必須開發(fā)出一個(gè)可大量生產(chǎn)以降低成本的、容易控制以及高重復(fù)性的生產(chǎn)過(guò)程，提純的產(chǎn)品必須高度均一，不含細(xì)菌雜質(zhì)和有害物質(zhì)，所以生產(chǎn)過(guò)程中不能添加抗生素以達(dá)到提高質(zhì)粒的穩(wěn)定性和產(chǎn)率的目的。此外，細(xì)胞中的雜質(zhì)如RNA, 蛋白質(zhì)，脂多糖等必須從產(chǎn)品中分離出去，因?yàn)檫@些物質(zhì)可能直接引起免疫反應(yīng)。
質(zhì)粒DNA的生產(chǎn)過(guò)程可概括為三步：第一步將治療基因與真核生物促進(jìn)子(promotor)一起克隆到原生質(zhì)載體中，然后再將新的載體轉(zhuǎn)化克隆到合適的宿主細(xì)胞如大腸桿菌細(xì)胞中。第二步是在生化反應(yīng)器中培養(yǎng)帶質(zhì)粒DNA的大腸桿菌克隆菌。第三步是從細(xì)胞中分離提純質(zhì)粒DNA的ccc形式。目前已完成了基因治療載體pBR322、pUC19、pUC21、pCMVS2S、pQ51、pUT649、pUK21CMVß在大腸桿菌中的克隆，完成了通過(guò)高密度培養(yǎng)大腸桿菌大規(guī)模生產(chǎn)基因治療質(zhì)粒的工藝，以及分離、提純質(zhì)粒和利用毛細(xì)管電泳分析質(zhì)粒質(zhì)量方法。本項(xiàng)目技術(shù)已完全成熟。應(yīng)用范圍：（1）供科研院校及醫(yī)院作為實(shí)驗(yàn)試劑；（2）作為生物藥物，作為基因治療的臨床應(yīng)用。目前基因療法質(zhì)粒的市場(chǎng)價(jià)約為600 美元/50微克。利用大腸桿菌表達(dá)，經(jīng)估算，可將生產(chǎn)成本降低到100美元/50微克以下。因此一旦市場(chǎng)成熟，將具有極大的經(jīng)濟(jì)效益。
合作方式：技術(shù)轉(zhuǎn)讓或聯(lián)合生產(chǎn)，具體合作方式可商議。
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